जीन थेरेपी और mRNA उपचारों से दुर्लभ बीमारियों के खिलाफ वैश्विक लड़ाई को नई उम्मीद
चीन से ब्रिटेन, ब्राजील से ऑस्ट्रेलिया तक, आनुवंशिक विकारों से पीड़ित बच्चों और वयस्कों के लिए प्रायोगिक चिकित्सा ने शुरूआती सफलता दिखाई है।
पिछले सप्ताह दुनिया के कई हिस्सों से दुर्लभ बीमारियों के उपचार में प्रगति की रिपोर्टें आईं। लंदन के सेंट हेलियर अस्पताल में, 11 वर्षीय कैथरीन ल’एस्ट्रेंज बार्डेट-बीडल सिंड्रोम (बीबीएस) के लिए जीन थेरेपी प्राप्त करने वाली ब्रिटेन की पहली रोगी बनीं—यह एक दुर्लभ आनुवंशिक स्थिति है जो धीरे-धीरे दृष्टि छीन लेती है। इसी समय, चीनी शोधकर्ताओं ने एम्योट्रोफिक लैटरल स्क्लेरोसिस (एएलएस) के एसओडी1 उत्परिवर्तन वाले छह रोगियों पर आरएनए-आधारित दवा आरएजी-17 के शुरूआती परीक्षण में बायोमार्कर में कमी और सहनशीलता की सूचना दी। ब्राजील में, चार वर्षीय लुइज़ा, जो एसपीजी50 नामक अति-दुर्लभ बीमारी से प्रभावित है, डलास में प्रायोगिक जीन थेरेपी के लिए चुनी गई; उसके परिवार को यात्रा और रहने के लिए धन जुटाने हेतु संघर्ष करना पड़ रहा है।
ये सभी उपचार प्रायोगिक अवस्था में हैं और इनमें मरीजों की संख्या बेहद सीमित है। बीबीएस के लिए MeiraGTx द्वारा विकसित थेरेपी आंख के रेटिना में स्वस्थ जीन की प्रतियां इंजेक्ट करती है। इस प्रक्रिया से पहले केवल कनाडा की एक किशोरी पर ही यह की गई थी। चीनी दवा आरएजी-17 छोटे हस्तक्षेप करने वाले आरएनए (siRNA) का उपयोग करके एसओडी1 जीन को दबाती है, जिससे रोग-संबंधी हानिकारक प्रोटीन का उत्पादन घटता है। परीक्षण में, स्पाइनल फ्लुइड में एसओडी1 प्रोटीन का स्तर आधे से अधिक गिर गया और तंत्रिका क्षति के मार्कर न्यूरोफिलामेंट लाइट चेन में भी गिरावट दर्ज की गई। एसपीजी50 के लिए डलास में दी जाने वाली चिकित्सा भी इसी तरह आनुवंशिक जानकारी को सही करने का प्रयास करती है; ब्राजील के एक अन्य बच्चे डूडू में इससे सुधार बताया गया है। ऑस्ट्रेलिया में, तीन वर्षीय एल्सी एवरी को ब्रेन स्टेम ट्यूमर डीआईपीजी की स्थिति में, समुदाय के सहयोग से 400,000 डॉलर जुटाकर कनाडा से वैयक्तिकृत mRNA वैक्सीन के लिए धन उपलब्ध कराया गया।
इन वैश्विक प्रयासों के बीच, दुर्लभ बीमारियों से जूझ रहे परिवारों की चुनौतियां और व्यक्तिगत क्षति भी सामने आई। टेलीविजन अभिनेत्री लॉरेन टॉम ने खुलासा किया कि उनकी 25 वर्षीय बेटी एली ओस्टियोसार्कोमा (हड्डी के कैंसर) से जूझ रही है। एक अलग घटनाक्रम में, 18 वर्षीय अभिनेत्री केली हॉटल, जो ‘गॉडजिला बनाम कोंग’ में अपनी भूमिका से चर्चित थीं, एक कार दुर्घटना में मारी गईं; उनके परिवार ने बताया कि वे उन दो युवकों को नहीं पहचानते जो उसकी कार में सवार थे। इन घटनाओं ने दुर्लभ बीमारियों के संदर्भ में जीवन की अनिश्चितता और समय पर उपचार की उम्मीदों के बीच नाजुक संतुलन को रेखांकित किया।
अगले कदम के रूप में, चीनी टीम आरएजी-17 के बड़े क्लिनिकल परीक्षण की तैयारी कर रही है, वहीं ब्रिटेन और डलास में किए गए उपचारों के दीर्घकालिक परिणाम देखने में कई साल लग सकते हैं। फिलहाल, ये प्रायोगिक हस्तक्षेप सीमित संख्या में मरीजों के लिए उपलब्ध हुए हैं, लेकिन इनसे वैश्विक स्तर पर सटीक चिकित्सा के विस्तार की दिशा तय होती दिख रही है।
| चीनी प्रेस | +0.80 | aligned |
|---|---|---|
| अटलांटिक / अंग्रेज़ी-भाषी प्रेस | +0.50 | aligned |
| लैटिन अमेरिकी प्रेस | −0.40 | critical |
Our gene therapy program advances with promising results, demonstrating national capacity for innovation.
By emphasizing positive clinical data and local scientific expertise, it creates a narrative of self-sufficient success.
It does not mention high costs or global access difficulties, present in other blocs' reports.
Our children receive life-changing treatments, but the path is paved with financial and bureaucratic hurdles.
By personalizing science through concrete cases, it makes the therapy's value tangible and mobilizes empathy.
It does not focus on intellectual property aspects or global access disparities between countries.
Our families struggle against time and money to access treatments that are routine elsewhere, while bureaucracy and misfortune strike hard.
By juxtaposing stories of hope and mourning, it highlights access disparity and criticizes the global healthcare system.
It does not mention scientific advances or therapeutic successes reported by other blocs.
अपना नज़रिया बढ़ाएँ
ट्रंप से मिलेंगे ज़ेलेंस्की और नेतन्याहू: यूक्रेन व ईरान युद्धों पर अहम बातचीत
8 भाषाएँ · 17 स्रोत
Economy & Markets सेब्राजील ने अमेरिकी टैरिफ के खिलाफ WTO में परामर्श का अनुरोध किया
1 भाषा · 8 स्रोत
Technology सेAI की मांग से बढ़ी मेमोरी की कीमतें, 100 डॉलर वाले स्मार्टफोन का बाजार खत्म होने की कगार पर
4 भाषाएँ · 7 स्रोत